A Crispr gyógyíthatja a cisztás fibrózist?
A Crispr gyógyíthatja a cisztás fibrózist?

Videó: A Crispr gyógyíthatja a cisztás fibrózist?

Videó: A Crispr gyógyíthatja a cisztás fibrózist?
Videó: SHERLOCK: A CRISPR Tool to Detect Disease 2024, Június
Anonim

CRISPR / Cas9 kísérleti megközelítés cisztás fibrózis kezelésére (CF). A terápia egy új fehérje-RNS komplexet tartalmaz, amelynek célja a betegséget okozó genetikai mutációk kezelése a beteg genetikájának szerkesztésével, a mutációk korrigálásával.

Ilyen módon mit tehet a cas9 és a Crispr a cisztás fibrózisban szenvedők számára?

CRISPR a technológia ígéretes eszköz génszerkesztés amely lehetőséget ad a kutatóknak a DNS -szekvenciák egyszerű megváltoztatására és a génfunkció módosítására. Ily módon, CRISPR - Cas9 megközelítés érvényes eszköz lehet a CFTR mutáció kijavítására, és reményteljes eredmények születtek a szöveti és állati modellekben CF betegség.

Ezenkívül mennyire sikeres a cisztás fibrózis génterápiája? A mutáció hatására a tüdő és az emésztőrendszer eltömődik ragacsos nyálkahártyával. A cél cisztás fibrózis génterápiája a hibás CFTR cseréje gén működővel. A placebóval összehasonlítva a porlasztóval szállított megközelítés szerény, de jelentős javulást mutatott a tüdőfunkcióban (3,7%).

Ezenkívül a géntechnológia gyógyíthatja a cisztás fibrózist?

Cisztás fibrózis egy genetikai olyan betegség, amely a nyálka felhalmozódását okozza a beteg tüdejében. Ráadásul még mindig nincs gyógymód a betegségért. Most egy sor ipari együttműködés tudott segítsen elhozni a gén az Egyesült Királyság által kifejlesztett terápia Cisztás fibrózis gén Terápiás konzorcium a klinikai vizsgálatokba.

Milyen jövőbeni kezelések várják a cisztás fibrózist?

Következtetések: Három új szer, az ivacaftor, a VX-809 és az ataluren célozza meg a CFTR-gyártás alapvető hibáit. Az Ivacaftort nemrégiben az FDA jóváhagyta, míg a másik 2 szer még klinikai vizsgálatokban van. Betegek CF hasznára válik a személyre szabott orvosság specifikus genotípusuk alapján.

Ajánlott: