Videó: Hogyan segíthet a génterápia a cisztás fibrózisban?
2024 Szerző: Michael Samuels | [email protected]. Utoljára módosítva: 2023-12-16 01:45
Génterápia tartalmazza a megfelelő példányok átvitelét cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) DNS a légutak hámsejtjébe. A CFTR klónozása gén 1989-ben a CFTR alapelvvizsgálatához vezetett gén transzfer in vitro és állatmodellekben.
Így kezelhető -e a cisztás fibrózis génterápiával?
Cisztás fibrózis egy genetikai olyan betegség, amely a nyálka felhalmozódását okozza a beteg tüdejében. Ezenkívül még mindig nincs gyógymód a betegségre. Most egy sor ipari együttműködés tudott segítsen elhozni a génterápia az Egyesült Királyság fejlesztette ki Cisztás fibrózis génterápia Konzorcium a klinikai vizsgálatokban.
A fentiek mellett hogyan gyógyítják a tudósok a cisztás fibrózist? Tudósok új módszert fedeztek fel a kezelésre cisztás fibrózis (CF), amely magában foglalja a mesterséges fehérjék szállítását a betegek tüdősejtjeibe a hibás helyére cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség -szabályozó (CFTR) fehérje.
Ezt követően kérdés, hogy mennyire sikeres a cisztás fibrózis génterápiája?
A mutáció hatására a tüdő és az emésztőrendszer eltömődik ragacsos nyálkahártyával. A cél cisztás fibrózis génterápiája a hibás CFTR cseréje gén működővel. A placebóval összehasonlítva a porlasztóval szállított megközelítés szerény, de jelentős javulást mutatott a tüdőfunkcióban (3,7%).
Miért jó jelölt a cisztás fibrózis a génterápiára?
Cisztás fibrózis egy szingli gén rendellenességnek tekinthető a jó jelölt a génterápiára mert az érintett gén ismert, a célszövet, a tüdő hozzáférhető, és kevesebb, mint 50%-a gén átvitel klinikai előnyökkel járhat.
Ajánlott:
Miért szenvednek hasnyálmirigy -elégtelenségben a cisztás fibrózisban szenvedő betegek?
A cisztás fibrózis a krónikus pancreatitis után az EPI második leggyakoribb oka. Ez azért fordul elő, mert a hasnyálmirigy vastag nyálka blokkolja a hasnyálmirigy enzimek bejutását a vékonybélbe. A hasnyálmirigy -enzimek hiánya azt jelenti, hogy az emésztőrendszernek részben emésztetlen ételeket kell átadnia
Mi a hosszú távú kilátás a cisztás fibrózisban szenvedő gyermekre?
A cisztás fibrózisban szenvedők kilátásai az elmúlt években drámaian javultak, elsősorban a kezelés fejlődésének köszönhetően. Manapság sok a betegségben szenvedő ember 40-50 éves koráig, sőt bizonyos esetekben tovább is él. Azonban nincs gyógymód a cisztás fibrózisra, ezért a tüdőfunkció idővel folyamatosan romlik
Hogyan ápolják a cisztás fibrózisban szenvedőket?
Tippek a megbirkózáshoz, miközben gondoskodnak valakiről, akinek cisztás fibrózisa van Maradjon szervezett: Válaszoljon a számlákra, a gyógyszerekre vonatkozó utasításokra és a biztosítási űrlapokra, amint megérkeznek, hogy elkerülje a lemaradást. Tájékozódjon: Tudjon meg minél többet a CF -ről, hogy elkerülje a túlterheltséget. Fenntarthatja társasági életét: Szánjon időt barátaival és családjával, hogy ne érezze magát elszigeteltnek és magányosnak
Milyen egy cisztás fibrózisban szenvedő gyermek?
Mivel a CF vastag nyálkát termel a légutakban, a CF-ben szenvedő gyerekek orrdugulástól, arcüregproblémáktól, sípoló légzéstől és asztmához hasonló tünetektől szenvedhetnek. A CF tüneteinek előrehaladtával krónikus köhögés alakulhat ki bennük, amely vastag, nehéz, elszíneződött nyálkahártyákat termel
Hogyan segíthet valakinek a cisztás fibrózisban?
Használja ezeket az ötleteket útmutatóként, amikor szerettei megkérdezik, miben tudnak segíteni. TANUL. ADJ ÉRZELMI TÁMOGATÁST. A családot NE tegye ki betegségnek. TANULJON CF ÁPOLÁST. ADJA CF SZERVEZETEKNEK. LÉGYEN ÉRZÉKENY A TÖRTÉNETEK TÍPUSÁBÓL, AMIT MEGOSZT a Családdal. ÚGY KEZELJEN A GYEREKEKET CF-VEL, MINT MÁS GYEREKEKET. MINDENKI CF -je EGYEDI